造血干细胞移植是将正常的造血干细胞移植到患儿骨髓内使其增殖和分化，l以取代患儿原来有缺陷的造血细胞，l重建其造血和免疫功能，l从而达到治疗目的。HSCT不仅可提高患儿的长期生存率，l而且还可能根治白血病。

HSCT除了应用于白血病的治疗外，l其他适应证有：i①恶性肿瘤；②再生障碍性贫血；③免疫缺陷病；④遗传性疾病，l如重型地中海贫血、i粘多糖病、i糖原累积病、i戈谢病等。现将HSCT的基本知识简介如下：i

(一)造血干细胞的来源11造血干细胞的主要来源有骨髓、i外周血和脐带血等，l分别称为骨髓移植(BMT)、i外周血造血干细胞移植(PBSCT)和脐带血造血干细胞移植(UBSCT)。

(二)分类11根据造血干细胞的基因来源分为：i①同基因造血干细胞移植(syngeneic1HSCT)：i即供者和受体之间的基因完全相同，l通常只有同卵孪生儿间的基因完全相同，l异卵孪生儿间的25％基因相同，l因其基因相同，l故容易被植入且很少发生排斥反应，l成功率高，l但来源较少；②异基因造血干细胞移植(allogeneic1HSCT)：i此类供者和受体的基因不完全相同，l又分为血缘相关供者(如同胞、i父母及其他亲属)和非血缘相关供者(非亲属)二类，l因供者来源相对较易，l是目前研究和应用最多的一种；③自体干细胞移植(autologous1HSCT)：i造血干细胞取自病人本身，l具有容易植入和不产生排斥反应的优点，l但恶性疾病移植后容易发生原恶性病复发，l这是因为此类移植有可能存在残留恶性肿瘤细胞及缺乏异基因移植的抗恶性肿瘤作用。

(三)供者的选择11首选HLA配型完全相合且有血缘相关的供者，l其次是有血缘关系的HLA不完全相合者，l随移植技术的提高，l无血缘关系供者的移植成功率不断提高，l应用也越来越多。

(四)受者准备11包括：i①全环境保护(TEP)，l对预防感染至关重要，l因此应住空气层流病房；②预防感染如病灶清除、i口服不吸收抗生素及必要的预防感染药物等；③检查心、i肺、i肝、i肾功能等。

(五)预处理11是指移植前14天(－d14)到移植时(do)给予患者化学药物治疗及放射治疗，l其主要目的是：i①使受者免疫功能减少或消失同时骨髓细胞龛(niches)腾空，l以利于造血干细胞的植入；②对白血病和其他恶性肿瘤有杀灭恶性肿瘤作用。因此，l预处理方案对造血干细胞的植入至关重要。

(六)造血干细胞采集、i储存和输注11输入足够数量的造血干细胞也是植入成功的关键，l因此要注意供体选择、i采集和储存技术。造血干细胞可即采即输，l亦可采集后超低温保存(常用－180℃液氮保存)备用。

(七)移植感染防治11除上述受者准备外，l移植过程感染防治同等重要。移植早期感染有细菌性感染(败血病和局部感染)、i霉菌感染、i病毒感染等；中期感染以CMV感染、i腺病毒、i单纯疱疹病毒感染等较常见；晚期感染主要有带状疱疹病毒和肝炎病毒感染等；应及时发现并予恰除当处理。

(八)移植物抗宿主病1(graft1versus1host1disease，lGVHD)11GVHD是造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的重要原因。急性GVHD(a1GVHD)在100天内发生，l所累及的靶器官主要是皮肤、i肠道和肝脏，l偶有侵犯关节，l是否侵犯呼吸道和内分泌腺还不肯定。慢性GVHD(c1GVHD)一般发生在100天以后，l偶有47天即发生的报道，l累及的靶器官广泛，l常见有皮肤、i口腔、i肝脏、i眼、i食管和上呼吸道，l特别是鼻窦；少见的有小肠、i肌肉、i肺和关节。对GVHD应及时做好预防和治疗。

(九)骨髓移植其他并发症11早期并发症有：i①肝脏，l主要有肝静脉闭塞病(HVOD或VOD)，l输血后肝炎及其他原因所致的肝损害；②泌尿系统，l急性肾功能损害、i出血性膀胱炎、i肾脏感染、i溶血尿毒症综合征、i抗利尿激素分泌不适当综合征及代谢性肾脏并发症(急性肿瘤溶解综合征)；③中枢神经系统，l白质脑病、i中枢感染、i脑出血、i药物性中枢系统病变等；④消化系统有口腔粘膜溃疡、i恶心呕吐等。晚期并发症较广泛，l可累及各个系统，l主要有间质性肺炎和眼部病变等。此外，l强烈化疗和放疗可发生移植后继发性恶性肿瘤。

(十)血制品输注和营养的支持11在受者骨髓完全抑制期间应及时输注红细胞和血小板。移植过程因强烈化疗及放疗等可造成严重营养障碍，l应予经口或静脉营养。

通常在移植后21～28天时患者外周血粒细胞计数仍未稳定于0.2×10⁹/L以上时称之为移植失败，l是直接危及患者生命的严重问题。